- 정부, 내달 1일부터 건강보험 적용
- ‘원샷 치료제’ 20억원 → 598만원 급감
- 건보, 고가임을 감안 제약사와 환자에 조건 명시
- 최혜영 의원 “1년 전 약속 지키게 돼 보람”
[더인디고 조성민]
초고가의 비용 때문에 치료를 받지 못하는 척수성근위축증 환자들 어려움이 줄어들 것으로 보인다.
보건복지부는 20일 건강보험 최고의결기구인 ‘건강보험정책심의위원회(이하 ‘건정심’)를 열고, 1회 투여에 20억 원에 달하는 희귀질환 치료제 ‘졸겐스마(zolgensma)’에 건강보험을 적용하기로 했다고 밝혔다.
이날 건정심은 16차 회의를 통해 졸겐스마주와 알츠하이머형 치매 증상의 치료제인 ‘도네리온패취’ 등 5개 의약품(7개 품목)의 ▲요양급여대상 여부 및 상한금액을 결정, 8월 1일부터 건강보험을 신규로 적용하기로 했다. 또 ▲고가 중증질환 치료제에 대한 환자 접근성 제고와 급여관리 강화 방안 ▲코로나19 건강보험 수가 개선사항 및 재확산 대비 수가 적용방안 ▲정신질환자 지속치료 지원 수가 시범사업 개선안 등도 마련했다.
복지부에 따르면 척수성근위축증(Spinal Muscular Atrophy, SMA)은 ‘SMN1(Survival Motor Neuron1)’은 유전자의 돌연변이로 인해 근육의 움직임과 힘 조절에 필수적인 운동신경세포가 상실되는 희귀 유전질환이다. 전 세계적으로 신생아 1만 명당 1명꼴로 발병하며, 국내 환자는 약 200명으로 추산하고 있다.
국내에서 허가된 치료제는 졸겐스마 이외에도 스핀라자(성분명: 뉴시너센나트륨)가 있다. 스핀라자 역시 1회 투여당 1억원에 달하는 초고가 치료제다. 2019년부터 건강보험은 적용됐지만, 소득에 따라 100만~600만원 정도의 개인 부담은 여전하다. 또 첫해 5회를 투여한 뒤 이후 매년 연간 3회를 꾸준히 맞아야 한다.
반면 한국노바티스에서 공급하는 졸겐스마는 단 한 번의 투약으로 SMA 치료가 가능한, 이른바 ‘원샷 치료제’다. 영구적 호흡기나 보조 없이 앉기 등 운동기능 달성에 우월한 효과를 나타내는 것으로 분석됐다.
문제는 비급여일 경우 1회 투약비용이 약 20억원으로 전 세계에서 가장 비싸다는 것. 졸겐스마는 나라마다 1회 투여 비용도 제각각이다. 영국에서는 28억원, 미국에서는 25억원, 일본에서는 18억9000만원에 달한다.
하지만 이번 건강보험 본인 부담 상한제 적용으로 다음 달부터는 최대 598만원 수준으로 급감한다.
다만 국민건강보험공단은 고가의 치료제인 만큼 제약사와 협상을 통해 치료 효과 모니터링 및 급여 적정 관리를 위한 ▲환급형, ▲총액제한형 ▲환자 단위 성과기반형까지 총 3가지의 위험 분담제를 계약 조건에 명시했다.
졸겐스마를 투여받을 환자 보호자에게도 조건을 걸었다. 보호자는 5년 동안 주기적인 반응평가 등 장기추적조사에 대한 이행 동의서를 작성해야 한다. 환자는 매 투약 전에 급여기준이 정하는 투여대상 적합 여부에 대해 사전심사(서면)를 받아야 한다.
또한 졸겐스마 투여 후 다른 척수성근위축증 치료제 투여 시 급여를 인정하지 않음도 급여기준에 명시했다.
한편 더불어민주당 최혜영 의원은 20일 “척수성근위축증의 치료제의 건강보험 적용 결정을 환영한다”며, 지난 해 복지부 국정감사에 참고인으로 출석한 13개월 된 환아의 어머니 등을 향해 “힘이 되어드리겠다는 약속을 지키는 것 같아 보람을 느낀다”고 소회를 밝혔다.
[더인디고 THE INDIGO]
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